PRO-LONG: samen werken aan nieuwe behandelingen voor erfelijke longziekten
Meer dan 1,2 miljoen mensen in Nederland hebben een chronische longziekte. Voor een deel van deze mensen speelt erfelijkheid een belangrijke rol. Bij ziekten zoals Cystic Fibrose (CF) en Primaire Ciliaire Dyskinesie (PCD) wordt de ziekte veroorzaakt door een genetische verandering.
PRO-LONG is een nationaal onderzoeks- en innovatieprogramma dat werkt aan nieuwe en betere behandelingen voor erfelijke longziekten. UMC Utrecht leidt het programma samen met Amsterdam UMC, de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting, de Nederlandse PCD Stichting en 34 beroepsverenigingen, patiëntenorganisaties en bedrijven binnen de Long Alliantie Nederland.
Binnen PRO-LONG werken onderzoekers, zorgprofessionals, patiëntenorganisaties en bedrijven samen aan nieuwe oplossingen. Daarbij wordt onder andere onderzoek gedaan naar gentherapie. Ook worden nieuwe technieken gebruikt, zoals biotechnologie, kunstmatige intelligentie en modellen die zijn gemaakt van menselijke cellen. Zo willen we nieuwe behandelingen sneller ontwikkelen en uiteindelijk beschikbaar maken voor patiënten.
Zes projecten
Binnen PRO-LONG richten zes projecten zich op zowel Cystic Fibrose als Primaire Ciliaire Dyskinesie:
BEAT CF
Gentherapie kan in de toekomst mogelijk de oorzaak van Cystic Fibrose aanpakken. In het BEAT CF project wordt onderzocht hoe bestaande medicijnen kunnen helpen om gentherapie voor CF beter te laten werken. Hiervoor worden onder andere kleine, gekweekte longmodellen gebruikt die zijn gemaakt van cellen van mensen met CF.
CILIANALYSIS
Bij PCD werken de kleine trilhaartjes in de luchtwegen niet goed. In CILIANALYSIS worden nieuwe technieken voor microscopie onderzocht. Hiermee willen onderzoekers de structuur en beweging van deze trilhaartjes beter zichtbaar maken. Dit kan helpen om PCD sneller en nauwkeuriger vast te stellen en om nieuwe behandelingen beter te onderzoeken.
DIAGNOSE-PCD
Bij een deel van de mensen met PCD is nog niet bekend welke genetische verandering de ziekte veroorzaakt. In DIAGNOSE-PCD worden geavanceerde DNA- en RNA-onderzoeken gecombineerd met onderzoek van cellen van patiënten. Zo willen onderzoekers meer genetische oorzaken van PCD vinden en beter bepalen welke patiënten in aanmerking kunnen komen voor toekomstige gentherapie.
HEAL-PCD
HEAL-PCD ontwikkelt modellen van luchtwegcellen die zijn gemaakt van cellen van mensen met PCD. Deze modellen kunnen worden gebruikt om nieuwe gentherapieën te testen en te verbeteren. Ook wordt een platform ontwikkeld waarmee onderzoekers kunnen meten of de trilhaartjes na een behandeling weer beter gaan werken.
NIPD-CF
NIPD-CF werkt aan een nieuwe test om tijdens de zwangerschap vast te stellen of een ongeboren kind een erfelijke aandoening zoals Cystic Fibrose heeft. De onderzoekers ontwikkelen hiervoor een bloedtest die gebruikmaakt van DNA van de ouders en de foetus. Het doel is om erfelijke aandoeningen eerder en met minder belastende onderzoeken vast te kunnen stellen.
PCD-ZON
PCD-ZON richt zich op betere zorg voor mensen met PCD in Nederland. Het project werkt aan een landelijke PCD registratie, duidelijke afspraken over diagnose en behandeling en meer bekendheid van PCD onder zorgprofessionals. Ook wordt samengewerkt aan de voorbereiding op nieuwe behandelingen, zoals gentherapie. Zo wil PCD-ZON ervoor zorgen dat mensen met PCD eerder de juiste diagnose en passende zorg krijgen.
Samen sneller van onderzoek naar patiënt
De zes projecten vullen elkaar aan: van het eerder herkennen en beter begrijpen van erfelijke longziekten tot het ontwikkelen en testen van nieuwe behandelingen en het verbeteren van de zorg. Door kennis en expertise uit onderzoek, zorg, patiëntenorganisaties en bedrijfsleven samen te brengen, wil PRO-LONG bijdragen aan nieuwe behandelingen die patiënten sneller kunnen bereiken.
PRO-LONG
Hoe kunnen we met behulp van biotechnologie innovatieve behandelingen voor zeldzame longziekten ontwikkelen en versnellen?
Programma coördinator
Universitair Medisch Centrum Utrecht
Prof. dr. C.K. van der Ent
PRO-LONG@umcutrecht.nl
Programma groep
UMC Utrecht, Amsterdam UMC, Nederlandse CF Stichting, Nederlandse PCD Stichting en Long Alliantie Nederland
Programma manager
dr. Jacobine Buizer-Voskamp
J.E.Voskamp-2@umcutrecht.nl
PRO-LONG@umcutrecht.nl
Programmaraad
Kors van der Ent | UMC Utrecht | voorzitter
Eric Haarman | Amsterdam UMC
Jeffrey Beekman | UMC Utrecht
Bart van Ewijk | Long Alliantie Nederland
Domenique Zomer | Nederlandse CF Stichting
Jaqueline Plat | Nederlandse PCD Stichting
